A anemia falciforme é uma doença hereditária, na qual os glóbulos vermelhos assumem uma forma que os inviabiliza para sua função, que é de carregar o oxigênio, fazendo com que as células morram, tornando o indivíduo anêmico. Essas células destruídas induzem um estado inflamatório crônico, produzindo trombos com facilidade. Com isso, o sangue tem mais dificuldade de fluir, fechando os vasos e degenerando vários órgãos.
É uma doença muito presente na população negra. Estima-se que haja 7,2 milhões de brasileiros portadores da doença em diferentes graus. E destas, entre 25 e 50 mil pessoas apresentam o estado mais grave. Nessa forma, a criança sofre e morre com facilidade. Até então, o tratamento visa transfusões de sangue periódicas e o controle da dor causada pela dificuldade no fluxo sanguíneo. Porém, em julho de 2017, a agência americana FDA aprovou o primeiro medicamento para a doença. Segundo a FDA, é primeiro remédio que surge com esse objetivo nesses últimos vinte anos.
O medicamento não irá curar a doença, uma vez que ela é genética. Isso significa que a cada nova hemácia (glóbulo vermelho) produzida, a informação genética irá produzir uma célula defeituosa. As hemácias se renovam a cada 120 dias. Porém, na célula defeituosa devido à informação genética, há alterações químicas que ocorrem em seu interior e que serão amenizados pelo uso do medicamento. Melhorando a qualidade de vida do doente.
O SUS fornece o medicamento hidroxiureia aos portadores dessa doença. É um medicamento que visa manter viável por mais tempo a célula defeituosa pela informação genética. Apesar de não curar, esse medicamento reduz a mortalidade pela doença em 40%. Apesar do benefício, não é um medicamento isento de efeitos adversos, pelo contrário. O usuário precisa monitorar eventuais toxicológicos no sangue.
Além disso, os portadores de anemia falciforme têm lesões graves no baço, o que pode provocar aumento no risco de doenças infecciosas. Em função dessa consequência, há de se manter o uso constante de penicilina oral para o controle profilático do desenvolvimento de bactérias causadoras de infecções. As dores são controladas com analgésicos
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